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Aktueller Themenband zu Gen- und Zelltherapien der AG Gentechnologiebericht

Die Arbeitsgruppe Gentechnologiebericht am Berlin Institute of Health in der Charité (BIH) hat eine aktuelle Übersicht zu Gen- und Zelltherapien herausgegeben. Die umfangreiche Publikation, die in Kooperation mit der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie (DG-GT) und dem German Stem Cell Network (GSCN) entstanden ist, richtet sich an ein breites Publikum. Der Bedarf an sachkundigen Informationen über Entwicklungen der Gentechnologie ist groß. Hierbei sind Transparenz und ein verantwortungsvoller Umgang mit neuen Technologien unbedingt erforderlich. Vor diesem Hintergrund wurde 2022 die AG „Gentechnologiebericht – Monitoring und interdisziplinärer Dialog“ am BIH angesiedelt

, die mit regelmäßigen Publikationen zu einer sachlichen Debatte in der Gesellschaft beitragen möchte.

Haben CAR-T-Zellen etwas mit Autos zu tun? Wie funktionieren Genfähren? Welches therapeutische Potenzial besitzen Stammzellen? Das sind nur einige Fragen, die in der hochaktuellen Übersicht „Gen- und Zelltherapie 2.023 – Forschung, klinische Anwendung und Gesellschaft“ behandelt werden. Herausgeber*innen sind Boris Fehse (Sprecher der AG), Hannah Schickl (Koordinatorin der AG), Sina Bartfeld und Martin Zenke (Mitglieder der AG). Die Beiträge haben renommierte Expert*innen verschiedener Fachdisziplinen verfasst, die das Thema aus verschiedenen Perspektiven beleuchten. Es geht um den medizinischen Status quo, wobei auch Sicherheitsaspekte und ethische Fragen diskutiert werden.

Die Publikation erfolgt zu einem Zeitpunkt, an dem immer mehr Gen- und Zelltherapien den Sprung in die Klinik schaffen. Die innovativen Technologien eröffnen Therapie- und eventuell sogar Heilungschancen für unterschiedliche Erkrankungen, die bislang nicht oder nur schlecht behandelbar waren. Aufgrund dieses großen Potenzials entwickeln momentan Expert*innen aus allen Bundesländern unter Koordination des BIH für das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) eine nationale Strategie, wie neue Erkenntnisse aus der Forschung in die Krankenversorgung übertragen werden können.

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Boris Fehse, Hannah Schickl, Sina Bartfeld, Martin Zenke (Hrsg.)
Gen- und Zelltherapie 2.023. Forschung, klinische Anwendung und Gesellschaft
Berlin: Springer (2023)
ISBN: 978-3-662-67907-4
eBook-ISBN: 978-3-662-67908-1
DOI: 10.1007/978-3-662-67908-1

 

Quelle: BIH/News

 

Prof. von Kalle erhält “Outstanding Achievement Award”

Die Gen- und Immuntherapie sicherer machen: Christof von Kalle erhält “Outstanding Achievement Award” der Europäischen Gesellschaft für Gen- und Zelltherapie

Ungefähr 8000 verschiedene Erkrankungen beruhen auf einem Fehler in einem einzigen Gen. Der Fehler bewirkt entweder, dass das Gen gar nicht abgelesen wird und das von ihm verschlüsselte Eiweiß nicht produziert wird und somit dem Körper fehlt oder aber, dass das Eiweiß in falscher Form oder Menge hergestellt wird.

Der Traum der Medizin ist es seit langem, diese einzelnen Fehler zielgenau zu korrigieren. Mithilfe einer “Genfähre”, einem Vektor, können Wissenschaftler*innen das fehlerhafte Gen durch eine korrekte Version ersetzen. Dabei ist es wichtig, dass die korrekte Version an der richtigen Stelle im Erbgut zu liegen kommt, sonst können teils schwerwiegende Nebenwirkungen auftreten.

Therapeutisches Gen aufspüren

Das Team um Christof von Kalle und Manfred Schmidt entwickelte deshalb mehrere Methoden, mit denen sie das neu eingeführte Gen im Erbgut von gentherapierten Zellen aufspüren können. Eine davon ist die so genannte LAM-PCR: Mit ihr werden die flankierenden Bereiche des therapeutischen Gens vervielfältigt und können anschließend genau analysiert werden. So können die Wissenschaftler feststellen, wie hoch das Risiko eines neu entwickelten Gentherapievektors ist, sich in unmittelbarer Nachbarschaft schlummernder Krebsgene einzunisten, und diese unbeabsichtigterweise anzuschalten.

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Quelle: PM des BIH vom 11. 10. 2022

Integration des BIH in die Charité und Privilegierte Partnerschaft mit dem MDC

Zum 1. Januar 2021 wird das Berlin Institute of Health (BIH) zum Translationsforschungsbereich der Charité – Universitätsmedizin Berlin und bildet neben Klinikum und Medizinischer Fakultät deren dritte Säule.

Das Max-Delbrück-Centrum für Molekulare Medizin in der Helmholtz-Gemeinschaft (MDC) wird Privilegierter Partner des BIH . Damit vollziehen die drei Einrichtungen den letzten Schritt in der Umsetzung der Verwaltungsvereinbarung zwischen Bund und Land Berlin, die die Bundesforschungsministerin Anja Karliczek und der Regierende Bürgermeister und Wissenschaftssenator von Berlin Michael Müller bereits im Juli 2019 unterzeichnet hatten. Der Bund engagiert sich über diese wissenschaftspolitisch neuartige Initiative erstmals strukturell in einer Einrichtung der Universitätsmedizin und erhält einen Sitz im Aufsichtsrat der Charité.

Bundesforschungsministerin Anja Karliczek erklärt: „Zum Jahreswechsel wird die Integration des BIH in die Charité nun endlich Wirklichkeit. Wir setzen große Hoffnung auf diese neue Struktur, die Forschung und Klinik eng miteinander verzahnt. Ich danke allen Beteiligten für ihr Engagement bei der Umsetzung während der vergangenen Monate. Wir sind alle sehr gespannt auf die Forschungsaktivitäten. Ich wünsche dem BIH mit der Charité und dem Max-Delbrück-Centrum viel Erfolg für die gemeinsame Zusammenarbeit. Ich bin davon überzeugt, dass dieses Bündnis national und international eine Strahlkraft für die translationale biomedizinische Forschung entwickeln wird.“

Der Regierende Bürgermeister und Wissenschaftssenator von Berlin Michael Müller sagt: „Die Integration des BIH in die Charité ist ein großer Gewinn für die medizinische Forschung, für den Gesundheitsstandort Berlin, und vor allem für die Patientinnen und Patienten in ganz Deutschland. Der Weg dahin war nicht immer einfach, aber das Ziel immer richtig. Deswegen möchte ich allen herzlich danken, die diesen Prozess in den vergangenen Monaten zum erfolgreichen Abschluss gebracht haben. Dass der Bund sich so stark in einer Landeseinrichtung dauerhaft engagiert und wir gemeinsam an einem Strang ziehen, ist keine Selbstverständlichkeit und ein Vertrauensbeweis für die herausragende Arbeit, die an der Charité, dem BIH und MDC geleistet wird.“

Professor Christopher Baum wird das BIH zukünftig als Vorstand des Translationsforschungsbereichs im Vorstand der Charité vertreten. Er begrüßt die Integration, denn er ist davon überzeugt, dass die translationale Medizin vom engen Austausch zwischen Krankenversorgung und Forschung lebt. „Wir gehören zusammen und bewahren zugleich unsere besondere Identität und Bestimmung. Gemeinsam handeln wir für die Patientinnen und Patienten, die neue medizinische Ansätze dringend benötigen. Beide Perspektiven, die der aktuellen Versorgungsrealität und die der Medizin der Zukunft, stimulieren unsere wissenschaftlichen Arbeiten.“

Professor Heyo K. Kroemer, Vorstandsvorsitzender der Charité, heißt das BIH als dritte Säule für translationale Forschung in der Charité willkommen: „Ich freue mich darauf, gemeinsam mit dem BIH die Translation von Forschungsergebnissen in die klinische Anwendung bei unseren Patientinnen und Patienten weiter voranzubringen und die nun möglichen Synergien zwischen Charité und BIH gewinnbringend zu nutzen. Aber nicht nur für uns ist die Integration von großer Bedeutung. Vielmehr kann diese als Blaupause für die zukünftige Kooperation von Bund und Ländern in der Forschungsförderung dienen. Ein besonderer Dank gilt Axel Pries, der dieses Projekt in den vergangenen Jahren maßgeblich und mit viel Engagement vorangebracht hat.“

Professor Axel Radlach Pries, Dekan der Charité, hatte das Amt des Vorstandsvorsitzenden des BIH bis Anfang Oktober 2020 zwei Jahre lang kommissarisch inne. Er blickt mit Freude auf die zurückliegende Zeit und mit vielen Erwartungen auf die kommende Phase: „Die Integration des BIH in die Charité mit der Privilegierten Partnerschaft des MDC hat umfangreiche Abstimmungen zwischen unseren Einrichtungen erfordert. Jetzt kann die Umsetzung der Verwaltungsvereinbarung wie geplant vollzogen werden. Parallel hat das BIH neue Strukturen aufgebaut, sich wissenschaftlich sehr dynamisch entwickelt und erfolgreich herausragende Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler nach Berlin geholt. Ich habe deshalb keinen Zweifel am zukünftigen Erfolg des BIH als dritter Säule der Charité.“

Die zweite Gründungsinstitution des BIH, das Max-Delbrück-Centrum für Molekulare Medizin in der Helmholtz-Gemeinschaft (MDC), wird ab 2021 Privilegierter Partner des BIH. Professor Thomas Sommer, Wissenschaftlicher Vorstand des MDC (komm.), sagt: „Ich freue mich sehr auf die enge Zusammenarbeit. Das BIH als Brücke zwischen Grundlagenforschung und Klinik ist für uns der ideale Partner in Berlin. Unsere Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler bringen ihre Innovationskraft in der vaskulären Biomedizin, in der Einzelzellanalyse und bei den Technologieplattformen ein. MDC, BIH und Charité werden die Idee eines gemeinsamen Forschungsraumes für die Translation zum Wohl der Patientinnen und Patienten voranbringen. Unsere enge Verbindung bedeutet einen Schub für den Gesundheitsstandort Berlin.“

Aus Forschung wird Gesundheit

Das 2013 gegründete BIH hat die Mission, Ergebnisse aus der Grundlagenforschung in die Anwendung am Krankenbett zu übertragen und umgekehrt Beobachtungen aus dem Klinikalltag in Forschungsideen zu verwandeln. Dazu war die enge Zusammenarbeit zwischen BIH, Charité und MDC auch in der Vergangenheit schon unerlässlich. Beispielsweise betreiben Charité und BIH gemeinsam das Clinical Study Center (CSC), um die Qualität aller klinischen Studien maßgeblich zu verbessern, und haben zusammen mit anderen Partnern das BIH Charité Clinician Scientist Program aufgelegt, um eine neue Generation translational geschulter Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler auszubilden. Auch der Technologietransfer BIH Innovations wird gemeinsam unterhalten. In der Corona-Pandemie haben BIH-Forscher*innen gemeinsam mit Wissenschaftler*innen und Ärzt*innen der Charité wertvolle Ergebnisse zum SARS-CoV-2-Virus und zur COVID-19-Erkrankung erzielt und hochrangig veröffentlicht.

„Die vertrauensvolle Zusammenarbeit zwischen Charité und BIH sowie auch dem MDC ist nicht nur erprobt, sondern funktioniert auch exzellent“, sagt Prof. Kroemer. „Der erfolgreiche Antrag unserer drei Häuser für einen Standort des Nationalen Centrums für Tumorerkrankungen in Berlin ist Ausdruck dessen. Jetzt geht es darum, die Rahmenbedingungen noch weiter zu optimieren, um beste Voraussetzungen für die translationale Forschung zu schaffen.“

Bundesweit die Translation fördern

Mit der Integration in die Charité verbindet der Bund den Auftrag an das BIH, auch bundesweit erfolgversprechende Translationsprojekte zu unterstützen. „Diesen Auftrag nehmen wir gerne an“, sagt Christopher Baum. „Hier sehe ich insbesondere unseren Beitrag bei den seltenen und komplexen Erkrankungen, für die wir die Möglichkeiten der Universitätsmedizin gezielt erweitern wollen.“ Außerdem will Baum die Translation zu einer exakten Wissenschaft weiterentwickeln, deren Erfolge quantitativ, reproduzierbar und objektiv messbar sind. „Das wird notwendig sein, um diejenigen Projekte zu identifizieren, die am vielversprechendsten sind, und die jeweils bestmöglichen nächsten Schritte einzuleiten.“ Das BIH Quest Center hat hier bereits entscheidende Vorarbeiten geleistet, um die Qualität der Biomedizinischen Forschung zu erhöhen.

Single Cells, Blutgefäße und Regenerative Medizin

Das BIH hat gemeinsam mit Charité und MDC drei Fokusbereiche ins Leben gerufen, in denen sich exzellente Forschungsansätze mit klinischer Expertise verbinden. Im Bereich Single Cell Technologien für die Personalisierte Medizin sollen innovative Einzelzelltechnologien für klinische Fragestellungen genutzt werden. Im Fokusbereich Translationale Vaskuläre Biomedizin geht es um die kleinsten Blutgefäße, deren Fehlfunktion für viele Volkskrankheiten verantwortlich ist. Mit der vollständigen Übernahme des BCRT, des BIH-Centrums für Regenerative Medizin, ab 2021 sowie der Kooperation mit dem Deutschen Stammzellnetzwerk GSCN wird das BIH insbesondere auf dem Gebiet der Stammzellforschung und der ATMPs, innovativer Medikamente und Medizinprodukte, forschen und erzielte Ergebnisse in die Anwendung überführen.

Mehrere Standorte für das BIH

Mit der Integration des BIH in die Charité wird sich die Anzahl der wissenschaftlichen Gruppen, die zum BIH gehören, von derzeit 43 auf 58 erhöhen, bis Ende 2021 sollen es 71 Gruppen werden. Die dann rund 400 Mitarbeiter*innen des BIH werden sich auf mehrere Standorte verteilen: Ab März sollen die Gruppen, die sich mit der Vaskulären Biomedizin beschäftigen, ins Käthe-Beutler-Haus (Bild) in Berlin-Buch einziehen,

VIZ RRI THIRD/Modellbild Käthe-Beutler-Haus

kleyer.koblitz.letzel.freivogel Gesellschaft von Architekten mbH

in unmittelbarer Nachbarschaft zum Privilegierten Partner MDC. Im dem nach einer jüdischen Kinderärztin und Forscherin benannten Gebäude arbeiten BIH- und MDC-Gruppen gemeinsam unter einem Dach. Im Ambulanz-, Translations- und Innovationszentrum ATIZ in Berlin-Mitte, das im Juli 2020 Richtfest feierte und Anfang 2022 fertig gestellt werden soll, werden die Gruppen zur Digitalen Medizin, etwa das BIH-Digital Health Center, und weitere Forschungsteams mit Expertinnen und Experten der Charité zusammenarbeiten und das gemeinsame Clinical Study Center untergebracht sein. Ebenfalls in Berlin-Mitte, im Berliner Institut für Medizinische Systembiologie (BIMSB) des MDC, ist der Fokusbereich Single Cells angesiedelt. Die wissenschaftlichen Gruppen in der Regenerativen Medizin werden vorrangig am Charité Campus Virchow-Klinikum in Berlin-Wedding in den Räumen des BCRT forschen. Der Digital Health Accelerator des BIH wird zu Beginn des Jahres 2021 neue Büros am Zirkus in Berlin-Mitte beziehen.

Gemeinsame Pressemitteilung von Berlin Institute of Health und Charité – Universitätsmedizin Berlin vom 29. 12. 2020

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